干细胞移植丨可逆转视神经脊髓炎,有效预防

　视神经脊髓炎谱系疾病（NeuromyelitisOpticaSpectrumDisorder，NMOSD）是一种由B淋巴细胞产生抗AQP4抗体（AQP4-Ab）引起的神经免疫性疾病，主要累及视神经和脊髓。自年法国学者Devic首次描述后的一百多年，一直被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕见亚型，但如今被认为是另一种疾病。

NMOSD属于神经免疫性疾病，好发于中青年，且女性发病率远高于男性。该病除了视神经和脊髓受累之外，也可累及脑室旁室管膜周围、间脑、脑干、大脑半球等，常合并神经病理性疼痛，严重影响患者生活质量。

NMOSD为高复发、高致残性疾病，90％以上患者表现为多时相复发型病程。患者多次复发遗留严重的视力障碍和/或肢体功能障碍、尿便障碍，如果不加以处理能够导致单眼或者双眼失明。有一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。

干细胞疗法为NMOSD开辟新途径

NMOSD常规治疗分为急性期治疗和序贯治疗。急性期治疗包括激素冲击治疗、静脉应用免疫球蛋白和血浆置换，目的是减轻炎性反应。NMOSD序贯治疗使用免疫抑制剂，目的是减少复发。但大剂量激素冲击和免疫抑制剂长期使用会造成系统和器官的不良反应。

目前主要的治疗手段只对部分人有效，而且疗效欠佳。更重要的是该病极易复发且遗留不同程度功能障碍，预后较差，亟需更有效的治疗方法。

间充质干细胞（MSC）由于具有自我更新和分化形成各种组织细胞的特性，是一种多能干细胞，能进行免疫调节与神经营养及组织器官修复作用，近年来已成为新医学革命的核心之一，可以改善患者的视神经功能。

MSC治疗NMOSD的4大作用机制

1.抗炎，调整内环境

2.免疫调节作用

3.分泌神经营养性因子和促生长因子促进内源性的修复

4.分化为中胚层细胞修复组织损伤

国内外干细胞治疗NMOSD的临床案例

年10月15日，来自美国西北大学费恩伯格医学院和梅奥诊所的一项新研究报告说，大多数视神经脊髓炎患者在造血干细胞移植五年后可维持较好的身体状况，并且无需接受每年高达50万美元的药物治疗。该研究于10月2日发表在《神经病学》期刊上。

西北大学费恩伯格医学院医学教授RichardBurt博士说：“干细胞移植和药物治疗的效果有明显区别。移植改善了患者的神经功能障碍和生活质量。他们病情好转，疾病标志物在移植后消失长达五年。”

在本次临床研究中，有12名视神经脊髓炎患者接受了干细胞移植。其中有10名患者在接受干细胞移植5年后保持良好，仅有2人发生疾病复发转而接受药物治疗。

根据Burt发表的研究，HSCT可逆转的疾病还包括系统性硬化症和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。

经过十多年的基础研究积累，历经3年的前期准备，年5月，我国干细胞临床研究项目《脐带源间充质干细胞治疗视神经脊髓炎谱系疾病的前瞻性多中心随机对照研究》按照《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔〕48号）的规定通过了国家卫健委备案。相关工作已逐步开展并启动。

年4月16日上午，一名35岁的女性视神经脊髓炎谱系疾病患者接受了人脐带源间充质干细胞输注治疗。患者因行走困难和视力障碍6医院就诊，却一直被误诊为眼科疾病，始终没能查明病情。1年前经过全面诊断，最终明确为NMOSD。

经过严格的筛选，排除了干细胞治疗的禁忌，并获得患者充分知情同意后，医护人员开始了对她的首次脐带间充质干细胞注射治疗。在此后1年内，她还将接受3次干细胞治疗。治疗结束后，仍需继续随访观察1年，才能评价干细胞治疗的效果。

未来展望

干细胞疗法为视神经脊髓炎谱系疾病带来希望，造福了广大患者。除视神经脊髓炎谱系疾病外，我国还开展了干细胞针对帕金森、渐冻症、脑卒中患者并基于康复治疗等神经干细胞治疗研究。

编辑：James

图片来源于网络

干细胞之父原创发布未经授权禁止转载

●前景可期丨改善肢体功能，提高生存率，干细胞治疗渐冻症有了新突破

●干细胞

让帕金森患者的世界将不再颤抖

●抗癌再突破！亿个免疫细胞输入体内，她的7个肿瘤全被消灭

●干细胞治疗慢性肾病获突破性进展，改善肾功能效果显著

●瘫痪14年竟重新站起来，干细胞在14种神经系统疾病临床上有了新突破

细胞保健丨细胞储存丨慢病干预精准医疗引领健康未来想知道更多，扫码

转载请注明：http://www.sxmjpy.com/jbbk/12366.html