科技前瞻Neurology新功能造

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视神经脊髓炎是主要累及视神经和脊髓的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病。临床以视神经和脊髓同时或相继受累为主要特征。该疾病不但影响视力，还可累及运动功能，一半的患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。目前视神经脊髓炎最常用的治疗方式为药物治疗，然而均不能根治，并且总体预后较差。近日，在一项新的临床研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院和梅奥诊所的研究人员报道造血干细胞移植可逆转一种使人衰弱的神经系统疾病，相关研究结果发表在Neurology期刊上。视神经脊髓炎，以前被归类为多发性硬化症（MS）的一种罕见亚型，但如今被认为是另一种疾病。与多发性硬化症和大多数其他自身免疫疾病不同的是，视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4，它与疾病活动度相关。在造血干细胞移植后，患者的血液中不再具有可识别的AQP4。在这项临床研究中，12名视神经脊髓炎患者接受了造血干细胞移植。在移植5年后，在这12名患者中，仅有2人发生疾病复发，不得不重新接受药物治疗。论文第一作者RichardBurt博士说，“之前的治疗方法均未导致AQP4持续消失，或者让患者免于治疗。该研究证实了造血干细胞移植和药物治疗之间存在明显的区别。造血干细胞移植改善了患者的神经功能障碍和生活质量。患者病情好转，并且AQP4标志物在移植后长达五年的时间消失。造血干细胞移植的目标是让有缺陷的免疫系统正常运转。论文第一作者Burt博士是在医学出版物中第一个提出利用造血干细胞移植治疗多发性硬化症的人，也是在美国第一个利用造血干细胞移植治疗多发性硬化症患者的人。Burt还针对系统性硬化症和多发性硬化症进行了首批随机造血干细胞移植临床试验，并且取得了非常积极的结果。

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Autologousnonmyeloablativehematopoieticstemcelltransplantationforneuromyelitisoptica.

ObjectiveTodetermineifautologousnonmyeloablativehematopoieticstemcelltransplantation(HSCT)couldbeasalvagetherapyforneuromyelitisopticaspectrumdisorder(NMOSD).

MethodsThirteenpatientswereenrolledinaprospectiveopen-labelcohortstudy(11NMOSDaquaporin-4–immunoglobulinG[AQP4-IgG]–positive,1NMOSDwithoutAQP4,and1NMOSDAQP4-IgG-positivewithneuropsychiatricsystemiclupuserythematosus[SLE]).Followingstemcellmobilizationwithcyclophosphamide(2g/m2)andfilgrastim,patientsweretreatedwithcyclophosphamide(mg/kg)dividedas50mg/kgIVonday?5today?2,rATG(thymoglobulin)givenIVat0.5mg/kgonday?5,1mg/kgonday?4,and1.5mg/kgondays?3,?2,and?1(totaldose6mg/kg),andrituximabmgIVondays?6and+1.Unselectedperipheralbloodstemcellswereinfusedonday0.AQP4-IgGantibodystatuswasdeterminedbyClinicalLaboratoryImprovementAmendments–validatedELISAorflowcytometryassays.Cell-killingactivitywasmeasuredusingaflowcytometry–based

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